ايفاكافتور
Ivacaftor
الاسم التجاري: كاليديكو Kalydeco
Ivacaftor
الاسم التجاري: كاليديكو Kalydeco
هو دواء يستخدم لعلاج التليف الكيسي لدى الأشخاص الذين يعانون من طفرات معينة في الجين (CFTR) منظم تتابع التليف الكيسي الغشائي (بشكل أساسي طفرة G551D)، الذين يمثلون 4-5٪ من حالات التليف الكيسي cystic fibrosis.
يتم تضمينه أيضًا في مجموعة من الأدوية، lumacaftor / ivacaftor (الاسم التجاري: أوركامبي Orkambi)، والذي يستخدم لعلاج الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين لديهم طفرة F508del في CFTR.
تم تطوير Ivacaftor بواسطة Vertex Pharmaceuticals بالتزامن مع مؤسسة Cystic Fibrosis وهي أول دواء يعالج السبب الكامن وراءه وليس أعراض المرض.
تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الأغذية والعقاقير في يناير 2012.
وهو واحد من أغلى الأدوية، التي تكلف أكثر من 300،000 دولار أمريكي في السنة، مما أدى إلى انتقاد التكلفة العالية.
تمت الموافقة على الدواء المجمع من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير في يوليو 2015.
يحدث التليف الكيسي بسبب أي من العيوب المتعددة في بروتين CFTR الذي ينظم تدفق السوائل داخل الخلايا ويؤثر على مكونات العرق والسوائل الهضمية والمخاط.
أحد هذه العيوب هو طفرة G551D، حيث يتم استبدال حمض الأميني (G) في الموضع 551 بحمض الأسبارتيك (D).
يتميز G551D ببروتين CFTR اختلال وظيفي على سطح الخلية.
في حالة G551D، يتم نقل البروتين إلى المنطقة الصحيحة، سطح الخلية الظهارية، ولكن بمجرد وجود البروتين لا يمكن نقل الكلوريد من خلال القناة.
يحسن Ivacaftor، عامل الجهد CFTR، نقل الكلوريد عبر القناة الأيونية عن طريق ربط القنوات مباشرة لتحفيز نمط غير تقليدي من النابضة والذي بدوره يزيد من احتمال أن القناة مفتوحة.
يستخدم Ivacaftor لعلاج التليف الكيسي في الأشخاص الذين لديهم واحدة من طفرات محددة عديدة في بروتين تنظيم الغشاء الكبدي (CFTR) الكيسي.
التسميات
أدوية الكبد